2016年基因行業(yè)政策 抓住行業(yè)的“脈搏”

2016年國內外對基因行業(yè)出臺了很多相關(guān)的政策，一個(gè)行業(yè)的蓬勃發(fā)展不僅需要資本的不斷注入，更需要政策這把有力的“指揮棒”引領(lǐng)、規范、調控行業(yè)的健康發(fā)展。




 
       16年，湖北、福建為NIPT定價(jià)，分別為1460/次、1400/次；16年，一直處于“冰封”狀態(tài)的臨床實(shí)驗室自建項目（LDT）出現了“回暖”的可能；16年，中國首部二代測序技術(shù)臨床應用共識出臺，CFDA發(fā)布《NGS技術(shù)檢測試劑質(zhì)量評價(jià)通用技術(shù)指導原則》，提高準入門(mén)檻，指導基因檢測及NGS的規范、合理應用。。

國內篇

【1】CFDA征集4類(lèi)醫療器械生產(chǎn)企業(yè)信息：

從1月8日至22日，國家食藥監局醫療器械審評中心發(fā)布了征集4類(lèi)醫械生產(chǎn)企業(yè)的信息。分別是：1.丙型肝炎病毒基因分型檢測試劑；2.血型相關(guān)檢測試劑及全自動(dòng)血型分析儀；3.Her-2基因檢測試劑盒（熒光原位雜交法）；4.結核分枝桿菌耐藥基因突變檢測試劑。

目前這4類(lèi)醫械的技術(shù)審查指導原則正在編制，日后將會(huì )出臺。這4類(lèi)醫械中3個(gè)屬于診斷試劑，1個(gè)屬于檢測設備。這對診斷試劑領(lǐng)域的企業(yè)來(lái)說(shuō)是一件重大利好的事情。

【2】衛計委《關(guān)于臨床檢驗項目管理有關(guān)問(wèn)題的通知》：

3月3日，國家衛生計生委網(wǎng)站發(fā)布《關(guān)于臨床檢驗項目管理有關(guān)問(wèn)題的通知》。在通知中指出：①各地要進(jìn)一步貫徹落實(shí)《醫療機構臨床實(shí)驗室管理辦法》，加強臨床實(shí)驗室的建設和管理。各醫療機構要加強臨床實(shí)驗室的室內質(zhì)量控制，衛生計生行政部門(mén)要組織好臨床實(shí)驗室室間質(zhì)量評價(jià)工作，保證檢驗結果的準確可靠。②醫療機構要建立和完善臨床檢驗項目管理制度，加強臨床檢驗項目管理。對于未列入《醫療機構臨床檢驗項目目錄（2013年版）》，但臨床意義明確、特異性和敏感性較好、價(jià)格效益合理的臨床檢驗項目，應當及時(shí)論證，滿(mǎn)足臨床需求。③醫療機構在引入新的臨床檢驗項目過(guò)程中，要合理設置審核程序，優(yōu)化流程，提高效率，便于符合臨床需求的檢驗項目及時(shí)得到應用。

對于這則通知，業(yè)內人士解讀為衛計委要為臨床實(shí)驗室檢測項目（LDT）“開(kāi)閘放水”。不過(guò)LDT的良性的發(fā)展還需要衛計委、CFDA、醫保局、物價(jià)局等多方面的協(xié)助來(lái)完善。

【3】國家“十三五”規劃落成，精準醫療納入其中：

新華社3月17日受權發(fā)布《中華人民共和國國民經(jīng)濟和社會(huì )發(fā)展第十三個(gè)五年規劃綱要》全文，共65600余字，全文共有八十個(gè)章節。在第二十三章支持戰略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規劃中，生物技術(shù)、精準醫療名列其中。

【4】湖北省定價(jià)NIPT，收費標準為1460元／次：

在湖北省物價(jià)局、省衛生計生委聯(lián)合下發(fā)的《關(guān)于胎兒染色體非整倍體基因檢測項目?jì)r(jià)格有關(guān)問(wèn)題的通知》中，明確了檢測收費標準為1460元／次，檢測費用較以前相比有了大幅度降低。會(huì )議還正式啟動(dòng)實(shí)施了“貧困地區新生兒免費耳聾基因篩查項目”。

【5】發(fā)改委基因檢測應用示范中心27家名單揭曉：

國家發(fā)改委下發(fā)了《國家發(fā)展改革委辦公廳關(guān)于第一批基因檢測技術(shù)應用示范中心建設方案的復函》，正式批復全國建設27個(gè)基因檢測技術(shù)應用示范中心。此次由國家發(fā)改委牽頭建設的基因檢測技術(shù)應用示范中心建設項目，將從國家戰略層面上快速推動(dòng)我國基因產(chǎn)業(yè)規范化、跨越式發(fā)展。

【6】中國首部二代基因測序技術(shù)臨床應用共識出臺：

在精準醫學(xué)時(shí)代的早期階段，規范滿(mǎn)足臨床診療要求的二代基因測序技術(shù)（NGS）的標準與應用，提高準入門(mén)檻，確保這部行業(yè)發(fā)展“導航儀”的精準性顯得尤為重要�；�于此，中國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（CSCO）肺癌診療指南發(fā)布會(huì )在北京舉行，同時(shí)出臺首部《中國腫瘤驅動(dòng)基因分析聯(lián)盟（CAGC）二代測序技術(shù)臨床應用共識》，幫助指導基因檢測及NGS技術(shù)規范合理應用，給我國患者切實(shí)帶來(lái)治療和生存獲益。

【7】科技部《國家重點(diǎn)研發(fā)計劃精準醫學(xué)研究等重點(diǎn)專(zhuān)項2016年度項目申報指南》：

6月25日，科技部發(fā)布《國家重點(diǎn)研發(fā)計劃精準醫學(xué)研究等重點(diǎn)專(zhuān)項2016年度項目申報指南》，將“精準醫學(xué)研究”重點(diǎn)專(zhuān)項擬進(jìn)入審核環(huán)節的2016年度項目信息進(jìn)行公示�？偣�61個(gè)項目進(jìn)入公示名單，中央財政經(jīng)費支持總計達6.4億元。

【8】福建衛計委無(wú)創(chuàng )產(chǎn)前定價(jià)1400元：

根據《福建省物價(jià)局、福建省衛生計生委關(guān)于核定新增醫療服務(wù)項目?jì)r(jià)格的通知》（閩價(jià)醫〔2016〕180號），核定“超聲支氣管鏡檢查”等40項新增醫療服務(wù)項目?jì)r(jià)格。其中，高通量基因測序產(chǎn)前篩查價(jià)格為1400元。

【9】中國食品藥品檢定研究院關(guān)于發(fā)布《第二代測序技術(shù)檢測試劑質(zhì)量評價(jià)通用技術(shù)指導原則》的公告：

指導原則指出：NGS檢測試劑的預期用途包括但不限于以下內容：腫瘤相關(guān)基因異常、遺傳疾病相關(guān)基因異常、胚胎植入前染色體非整倍體、胎兒染色體非整倍體及病原微生物等臨床檢測應用。此類(lèi)檢測試劑涉及的NGS技術(shù)包括靶向性測序和非靶向性測序：靶向性測序法是指對樣本中的基因組進(jìn)行部分測序，如靶基因測序、外顯子（組）測序等；非靶向性測序是指對樣本中潛在生物體的基因組進(jìn)行測序。原則上不建議企業(yè)應用全基因組測序進(jìn)行檢測，如果企業(yè)應用全基因組測序技術(shù)，應進(jìn)行充分的技術(shù)適用性驗證并提交報告。待測樣本可以是人源樣本（如體液、組織、排泄物等）或病原微生物分離培養物（如血培養物、痰培養物等），檢測對象可以是脫氧核糖核酸（DNA）、核糖核酸（RNA）或兩者的混合物。

【10】國務(wù)院印發(fā)《“十三五”國家科技創(chuàng )新規劃》：

8月8日，國務(wù)院正式印發(fā)了《“十三五”國家科技創(chuàng )新規劃》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《規劃》）�！兑巹潯饭蔡峒啊搬t藥”一詞近20次，涉及了精準醫療、基因編輯、免疫治療、干細胞等多個(gè)熱門(mén)領(lǐng)域。同時(shí)，《規劃》指出，要加速推進(jìn)我國由醫藥大國向醫藥強國轉變，重點(diǎn)部署前沿共性生物技術(shù)、新型生物醫藥、再生醫學(xué)等引領(lǐng)性技術(shù)的創(chuàng )新突破和應用發(fā)展，提高生物技術(shù)原創(chuàng )水平。

【11】衛計委醫藥衛生科技發(fā)展研究中心發(fā)布“精準醫學(xué)研究”：

重點(diǎn)專(zhuān)項2016年第一批立項批復公告。根據國發(fā)﹝2014﹞64號文件精神，衛計委醫藥衛生科技發(fā)展研究中心負責管理的國家重點(diǎn)研發(fā)計劃“精準醫學(xué)研究”重點(diǎn)專(zhuān)項已按規定程序完成第一批共計56個(gè)項目的立項通知發(fā)放及任務(wù)書(shū)簽署工作，該批項目2016年度經(jīng)費撥款工作也將于兩周內完成。

【12】國家衛計委：醫學(xué)檢驗實(shí)驗室基本標準（實(shí)行）：

10月18日，國家衛生計生委發(fā)布了《醫學(xué)檢驗實(shí)驗室基本標準（實(shí)行）》的管理文件，其中規定：開(kāi)展產(chǎn)前篩查與產(chǎn)前診斷項目的實(shí)驗技術(shù)人員應具備產(chǎn)前篩查與診斷的相應資質(zhì)。開(kāi)展二代基因測序項目的，至少有1名生物信息分析專(zhuān)業(yè)技術(shù)人員；開(kāi)展遺傳相關(guān)基因檢測項目的，至少有1名醫學(xué)遺傳學(xué)專(zhuān)業(yè)人員。

【13】CFDA：關(guān)于《胎兒染色體非整倍體（T21、T18、T13）檢測試劑盒（高通量測序法）指導原則》（征求意見(jiàn)稿）：

該指導原則旨在指導注冊申請人對胎兒染色體非整倍體（T21、T18、T13）檢測試劑盒（高通量測序法）注冊申報資料的準備及撰寫(xiě)，同時(shí)也為技術(shù)審評部門(mén)對注冊申報資料的技術(shù)審評提供參考。

【14】國家六部門(mén)聯(lián)合發(fā)布了《醫藥工業(yè)發(fā)展規劃指南》：

11月7日，國家工信部、國家發(fā)改委、科學(xué)技術(shù)部、商務(wù)部、國家衛生和計劃生育委員會(huì )、國家食品藥品監督管理總局六部門(mén)聯(lián)合發(fā)布了《醫藥工業(yè)發(fā)展規劃指南》。消息一經(jīng)發(fā)出就引爆了醫療圈。

指南指出：精準醫療、轉化醫學(xué)為新藥開(kāi)發(fā)和疾病診療提供了全新方向，基于新靶點(diǎn)、新機制和突破性技術(shù)的創(chuàng )新藥不斷出現，腫瘤免疫治療、細胞治療等新技術(shù)轉化步伐加快。醫療器械向智能化、網(wǎng)絡(luò )化、便攜化方向發(fā)展，新型材料廣泛應用，互聯(lián)網(wǎng)、健康大數據與醫藥產(chǎn)品、醫療服務(wù)緊密結合，產(chǎn)業(yè)升級發(fā)展注入了新動(dòng)力。支持基因測序、腫瘤免疫治療、干細胞治療、藥物伴隨診斷等新型醫學(xué)技術(shù)發(fā)展，完善行業(yè)準入政策，加強臨床應用管理，促進(jìn)各項技術(shù)適應臨床需求，緊跟國際發(fā)展步伐。

國外篇

【1】奧巴馬斥資5500萬(wàn)美元啟動(dòng)100萬(wàn)人口健康數據庫，FDA出臺新草案監管基因檢測市場(chǎng)：

奧巴馬政府宣布財年投入5500萬(wàn)美金建立精準醫療公用數據庫的原因。根據項目計劃，該數據庫將涵蓋超過(guò)100萬(wàn)位志愿者的詳細健康信息用于疾病的研究與個(gè)性化藥物和療法的開(kāi)始。在奧巴馬政府宣布啟動(dòng)“精準醫療組”計劃的同時(shí)，美國FDA出臺了基因檢測領(lǐng)域管轄指導文件草案，以確保新一代基因檢測技術(shù)應用于臨床實(shí)踐的安全性。

【2】美國醫學(xué)遺傳和基因組學(xué)會(huì )支持NIPT全面替代傳統篩查技術(shù)：

7月28日，美國醫學(xué)遺傳和基因組學(xué)會(huì )（ACMG）發(fā)表最新聲明：無(wú)創(chuàng )產(chǎn)前基因篩查(NIPS)能夠在不同年齡人群中替代傳統的三體綜合征篩查技術(shù)。新的聲明則為醫療保健機構和檢測實(shí)驗室在NIPS的臨床使用上提出了許多重要建議。

【3】法國6.7億歐元啟動(dòng)精準醫療計劃！

法國政府宣布投資6.7億歐元啟動(dòng)基因組和個(gè)體化醫療項目，并將其命名為：法國基因組醫療2025(FranceGenomicMedicine2025)。該項目以提高國家醫療診斷和疾病預防能力為整體目標，預計在全國范圍內建立12個(gè)基因測序平臺，2個(gè)國家數據中心。

【4】美國國家癌癥研究所（NCI）啟動(dòng)基因組數據共享(GDC)計劃：

美國國家癌癥研究所（NCI）于6月6日宣布啟動(dòng)基因組數據共享(GDC)計劃，使用統一的數據系統促進(jìn)科研人員與臨床醫師之間基因組和臨床數據的共享。美國副總統拜登對芝加哥大學(xué)基因組數據共享項目中心的考察直接促成了這一宏大計劃的啟動(dòng)。

【5】歐盟出臺限制基因測試新政策：

歐盟出臺限制基因測試新政策，這可能縮小了基因測試的應用場(chǎng)景。醫學(xué)研究者們并不支持這一限制。一些研究人員聚集在一起并表達了他們的意見(jiàn)。他們認為這個(gè)提案會(huì )限制基因測試的可用性，不利于社會(huì )發(fā)展。新規定草案提議只有專(zhuān)業(yè)的醫療專(zhuān)家才可以進(jìn)行基因測試，同時(shí)處方需要簽字。

【6】美國NIH和FDA為精準醫學(xué)臨床試驗制定結果記錄標準：

由于精準醫學(xué)計劃的開(kāi)展大大增加了醫學(xué)研究的數量和范圍，美國國家衛生研究院（NIH）和食品與藥物管理局（FDA）制定了草案模板，并開(kāi)始向公眾征集意見(jiàn)，該模板將為研究人員提供記錄臨床試驗結果的指導建議。

【7】加拿大總理提議在加拿大基因組投入2.372億加元：

加拿大總理JustinTrudeau提議在未來(lái)三年中投入2.372億加元（1.804億美元）來(lái)推進(jìn)加拿大基因組的研究，促進(jìn)非營(yíng)利組織基因組科學(xué)的發(fā)展。

【8】奧巴馬25日在白宮發(fā)話(huà)要搞大動(dòng)作，全美共建精準醫學(xué)：

美東時(shí)間25日，白宮公開(kāi)了一系列政治承諾，保障政府機構、學(xué)術(shù)機構和各種公立及私營(yíng)機構協(xié)助加速美國精準醫學(xué)倡議(PMI)，建立覆蓋全美的大規模研究合作構架。根據計劃，該團隊將由100萬(wàn)名科研人員及更多能夠得到測序及其他生物信息學(xué)服務(wù)的個(gè)人組成。

【9】無(wú)需FDA，直接對個(gè)人銷(xiāo)售基因檢測服務(wù)：

1392號法案，是由州眾議院共和黨成員NeilParrott和RichardMetzgar提出的，其將直接面向消費者（DTC）的檢測定義為一種消費者可以直接下單，并且不需要經(jīng)過(guò)專(zhuān)業(yè)的治療健康人士同意的消費方式。該法案要求實(shí)驗室銷(xiāo)售的基因檢測服務(wù)DTC必須有CLIA的認證。

【10】英國政府批準編輯人類(lèi)胚胎，全球首次合法化：

來(lái)自倫敦FrancisCrick研究中心的KathyNiakan團隊成功獲得了英國人類(lèi)胚胎和受精監管局(HFEA)科研監管許可，將在幾個(gè)月之后應用CRISPR/Cas9技術(shù)對健康的人類(lèi)胚胎進(jìn)行基因編輯。

【11】非小細胞肺癌基因檢測納入醫保：

美國醫療保險機構NationalGovernmentServices最近簽署了一項最終區域覆蓋決議（localcoveragedetermination,LCD）更大范圍地滿(mǎn)足晚期非小細胞肺癌患者的基因組測序需求。該機構認為基因組測序能夠有效檢測5至50個(gè)基因，對于早期確診為非小細胞肺癌（NSCLC）而缺乏手術(shù)與放療條件的患者，以及在確診前確定為系統性靶向藥物耐藥的非小細胞肺癌患者來(lái)說(shuō)是“合理且必要的”，病人在進(jìn)行手術(shù)或靶向治療之前，必須得到有針對性的基因檢測以確定病因。

【12】國際干細胞研究學(xué)會(huì )發(fā)布最新指南：

人類(lèi)胚胎基因編輯研究納入管理規范。5月12日，國際干細胞研究學(xué)會(huì )（ISSCR）對干細胞領(lǐng)域的研究指南進(jìn)行了更新并引起科學(xué)界廣泛關(guān)注。值得注意的是，最新研究指南涵蓋所有關(guān)于人類(lèi)胚胎的研究，包括對人類(lèi)胚胎基因進(jìn)行修改。