美科研人員發(fā)現新基因療法或可治療心臟衰竭

　　心臟衰竭是指心臟過(guò)于虛弱，無(wú)法輸出足夠血量滿(mǎn)足組織和器官代謝需求。幾乎所有類(lèi)型的心臟、大血管疾病都可能引發(fā)心臟衰竭。研究人員表示，新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內缺失的基因SUMO-1，這種基因幫助調節心肌細胞的鈣穩態(tài)平衡，一旦缺失會(huì )影響心臟的收縮與舒張，從而降低心臟的泵血能力。

　　研究人員首先通過(guò)在豬體內阻斷心臟主要動(dòng)脈中的血流來(lái)模擬人體心臟衰竭，然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送SUMO-1基因。結果發(fā)現，豬的腫大心臟逐漸恢復到正常大小。研究人員據此推測，SUMO-1基因療法可能會(huì )對心衰患者有益。

　　此前，這個(gè)研究團隊還發(fā)現許多心臟衰竭患者體內還缺失另一個(gè)叫做SERCA2的基因，不過(guò)這種基因受SUMO-1基因調節。用豬進(jìn)行的實(shí)驗表明，SUMO-1基因療法或上述兩種基因結合的療法，其改善心臟功能的效果比單獨運用SERCA2基因療法要好。

　　研究人員表示，他們希望能在未來(lái)幾年開(kāi)展SUMO-1基因療法的第一期人體臨床試驗。此外，SUMO-1基因也可能是對付肺動(dòng)脈高壓及血管疾病的有效治療標靶。Hajjar博士稱(chēng)，該新研究表明SUMO-1對SERCA2的功能實(shí)施有重要作用。針對SUMO-1的基因替代療法將會(huì )有效的治療心衰病人。

　　成功的基因療法，有潛力校正導致很多疾病產(chǎn)生的根本原因，因此一直被視為生物醫學(xué)研究的“圣杯”，甚至，有可能像半個(gè)多世紀以前的抗生素開(kāi)發(fā)那樣，引發(fā)一場(chǎng)深刻的醫學(xué)革命。